General

Técnica de edición genética encontrada para reducir los síntomas del autismo en ratones

Técnica de edición genética encontrada para reducir los síntomas del autismo en ratones


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Un nuevo estudio publicado este lunes en la revista mensualIngeniería Biomédica de la Naturaleza ha demostrado el primer uso exitoso de la edición del gen CRISPR-Cas9 para disminuir algunos síntomas de autismo en ratones. La investigación se realizó en sujetos con una forma de síndrome de X frágil llamado FXS.

"Todavía no hay tratamientos o curas para el autismo, y muchos de los ensayos clínicos de tratamientos de moléculas pequeñas dirigidos a las proteínas que causan el autismo han fracasado", dijo el líder del estudio Hye Young Lee, profesor asistente de fisiología celular e integrativa en la Universidad de Centro de Ciencias de la Salud de Texas en San Antonio. "Este es el primer caso en el que pudimos editar un gen causal del autismo en el cerebro y mostrar el rescate de los síntomas conductuales".

"Este es el primer caso en el que pudimos editar un gen causal del autismo en el cerebro y mostrar el rescate de los síntomas conductuales".

El equipo utilizó una técnica única desarrollada en la Universidad de California, Berkeley, para administrar la enzima Cas9 en el cerebro de ratones llamadaCRISPR-Oro. El proceso utiliza partículas de oro para permitir la transferencia a diferencia de los métodos de entrega tradicionales relacionados con virus.

“Lo realmente convincente de este artículo es que Hye Young pudo demostrar que si inyectaba CRISPR-Gold en el cerebro, podía eliminar los genes que causan enfermedades y ver cambios de comportamiento bastante significativos”, dijo Niren, inventor de CRISPR-Gold. Murthy, profesor de bioingeniería de UC Berkeley. "Esta es la primera vez que alguien ha demostrado eso con una entrega no viral".

Estudios anteriores vieron a Cas9 insertado en neuronas a través de virus, lo que resultó en problemas relacionados con el gen extraño que corta otros genes. Este estudio proporciona la primera evidencia de que Cas9 se puede transferir de manera efectiva para desactivar un gen mediante el método CRISPR-Gold que permite su inserción directamente en las células.

"Si inyecta ADN CRISPR con un virus, no puede controlar la cantidad de proteína Cas9 y ARN guía que se expresan, por lo que inyectarlo a través de un virus tiene un problema potencial", explicó Lee. "Creo que el método CRISPR-Gold es muy bueno porque podemos controlar la cantidad que deseamos inyectar y eso probablemente minimiza los efectos secundarios del uso de CRISPR, por ejemplo, los efectos fuera del objetivo".

Los investigadores inyectaron el gen en la región del cerebro conocida por mediar la formación de hábitos llamada cuerpo estriado. Luego, la proteína Cas9 se dirigió y desactivó el receptor excitador específico que se sabe está desregulado en pacientes que padecen FXS.

Otras aplicaciones

El resultado final fue una atenuación de la señalización exagerada entre las células que conduce a una reducción del comportamiento repetitivo compulsivo, una característica común en los trastornos del espectro autista. El equipo cree que la moderación exitosa de estos comportamientos en ratones afectados por FXS demuestra la posible aplicación de esta técnica a otros tipos de autismo, así como a otras afecciones, desde la adicción a los opioides hasta los ataques epilépticos.

"CRISPR-Gold se puede usar para tratar una variedad de enfermedades genéticas, como la enfermedad de Huntington", dijo Lee. “Pero no se limita a las enfermedades monogénicas; también se puede utilizar contra enfermedades poligénicas, una vez que sepamos toda la red de genes implicados ".


Ver el vídeo: WEBINAR: Dilatación de la Aorta Ascendente. (Julio 2022).


Comentarios:

  1. Vut

    Frase muy divertida

  2. Shaktilrajas

    I apologise, I too would like to express the opinion.

  3. Eamon

    Creo que no tienes razón. Vamos a discutir. Escríbeme en PM, hablaremos.

  4. Zulkiktilar

    Estas equivocado. Ingrese, discutiremos. Escríbeme en PM, lo manejaremos.

  5. Tapani

    Tema interesante, participaré.



Escribe un mensaje